5月10日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(02616.HK)同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物IDH1抑制劑拓舒沃®（艾伏尼布片）獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)兩項(xiàng)適應(yīng)癥：拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）R132突變的不適合接受標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療的新診斷的急性髓系白血病（AML）成人患者；以及拓舒沃®單藥治療前已接受過至少一種系統(tǒng)療法的局部晚期或轉(zhuǎn)移性IDH1 R132突變的膽管癌成人患者。
值得關(guān)注的是，拓舒沃®是歐洲首個(gè)且唯一獲批的IDH1靶向療法，此前歐盟委員會(huì)已授予其孤兒藥資格認(rèn)定，以認(rèn)可拓舒沃® 相較于其它可及治療給膽管癌和AML患者帶來的顯著獲益優(yōu)勢(shì)。基于優(yōu)秀的臨床表現(xiàn)，拓舒沃®也已在美國和中國獲批上市。
IDH1突變患者需求未被滿足
艾伏尼布填補(bǔ)市場空白
公開資料顯示，IDH1突變的AML和IDH1突變的膽管癌屬于難治性和難治愈類型的癌癥。AML是成人急性白血病中最常見的類型，惡性程度高且進(jìn)展迅速，歐洲每年有超過20000例新發(fā)病例，75歲以上人群的兩年生存率低于10％；膽管癌常與肝硬化或肝臟感染等病史有關(guān)，在歐洲每年有約10000例新發(fā)病例，患者的五年生存率極低。IDH1突變是AML和膽管癌疾病進(jìn)展的主要驅(qū)動(dòng)因素，這兩種疾病通常在晚期才被確診，因此存在未滿足的醫(yī)療需求。而拓舒沃®等新型靶向療法，因其作用機(jī)制與傳統(tǒng)化療不同，逐漸成為可延長患者生存期和改善其生活質(zhì)量的治療選擇。
此次歐盟批準(zhǔn)拓舒沃®AML適應(yīng)癥是基于AGILE研究，該研究是一項(xiàng)全球III期、多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)，該研究已在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表。研究結(jié)果顯示，與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組相比，在IDH1突變的AML患者中，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷聯(lián)合能顯著延長患者的無事件生存期（EFS）和總生存期（OS），并且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷組與安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組的中位OS分別為24.0個(gè)月和7.9個(gè)月。此外，該研究還達(dá)到了所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括完全緩解（CR）率、OS、部分血液恢復(fù)的完全緩解（CRh）率以及客觀緩解率（ORR）。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷具有良好的安全性。該研究證明，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷是治療新診斷IDH1突變AML患者的有效和安全的方案。
歐盟批準(zhǔn)拓舒沃®膽管癌適應(yīng)癥則是基于ClarIDHy研究，該研究是首個(gè)也是唯一針對(duì)既往接受過治療并攜帶IDH1突變膽管癌的隨機(jī)III期研究。主要終點(diǎn)分析顯示，相較于安慰劑組，拓舒沃®能顯著延長獨(dú)立審查委員會(huì)評(píng)估的無進(jìn)展生存期（PFS）、且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。拓舒沃®組和安慰劑組的中位PFS分別為2.7個(gè)月和1.4個(gè)月。在拓舒沃®治療組中，6個(gè)月和12個(gè)月的PFS率分別為32%和22%，而安慰劑組的患者均在6個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)疾病進(jìn)展或死亡。
推動(dòng)拓舒沃®多適應(yīng)癥獲批
致力于提升可及性和可負(fù)擔(dān)性
據(jù)估算，目前中國每年新確診的IDH1突變腫瘤患者大約4.5萬人，包括AML、腦膠質(zhì)瘤、膽管癌、復(fù)發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征和軟骨肉瘤等。拓舒沃®已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者，此外，基石藥業(yè)正在與國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心就拓舒沃®用于一線治療初治IDH1突變AML患者和用于膽管癌患者開展注冊(cè)路徑討論。同時(shí)，另有多項(xiàng)臨床研究正在全球范圍內(nèi)開展中，包括用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）、晚期膠質(zhì)瘤等。
目前，拓舒沃®已在美國獲批與阿扎胞苷聯(lián)合或作為單藥治療用于75歲或以上新診斷的IDH1突變AML患者，或有合并癥不能使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的患者，以及作為單藥治療IDH1突變復(fù)發(fā)或難治性AML患者。并且，拓舒沃®單藥已在美國獲批用于經(jīng)治、局部晚期或轉(zhuǎn)移性的IDH1突變膽管癌患者。此外，基石藥業(yè)計(jì)劃將在中國香港、中國臺(tái)灣以及新加坡遞交拓舒沃®的新藥上市申請(qǐng)。
一直以來，基石藥業(yè)努力提升拓舒沃®等精準(zhǔn)治療藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性。目前，拓舒沃®在國內(nèi)主要目標(biāo)醫(yī)院和DTP（直接面向患者的藥房）中達(dá)到100%有售；在前200家目標(biāo)醫(yī)院里，潛在IDH1突變患者的基因檢測率達(dá)到約75%，通過與國家質(zhì)病理控中心合作，檢測流程的標(biāo)準(zhǔn)化和檢測準(zhǔn)確性均獲得提升；拓舒沃®被納入接近100項(xiàng)主要商業(yè)及政府保險(xiǎn)計(jì)劃，覆蓋人口數(shù)千萬。此外，基石藥業(yè)通過“沃潤希望—患者救助項(xiàng)目”援助藥品 ，減輕疾病對(duì)患者家庭和社會(huì)的負(fù)擔(dān)，提高患者生活質(zhì)量。
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