北京時間2022年7月21日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌（NPC）獲得歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，該決定基于歐洲藥品管理局（EMA）的贊成意見。截至目前，特瑞普利單抗已累計獲得歐盟和美國藥品監(jiān)管機構(gòu)授予的6項孤兒藥資格認(rèn)定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細(xì)胞肺癌治療領(lǐng)域。
鼻咽癌是一種原發(fā)于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部腫瘤之一。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，2020年全球鼻咽癌新發(fā)病例數(shù)超過13萬。由于原發(fā)腫瘤位置的原因，很少采用手術(shù)治療，局部疾病患者主要采用化療及放療治療。在美國和歐洲，尚無免疫療法獲批用于治療鼻咽癌。
根據(jù)歐盟委員會的定義，孤兒藥（Orphan Medicinal Product）被用于診斷、預(yù)防或治療那些危及生命或者非常嚴(yán)重的疾病，并且患者比例不超過歐盟人口總數(shù)萬分之五。歐盟《孤兒藥法規(guī)》確立了孤兒藥資格認(rèn)定的集中審批程序，并為孤兒藥的研發(fā)和上市制定了激勵措施。
獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，君實生物可從多項激勵措施中獲益，包括但不限于：（1）獲得方案協(xié)助（EMA為獲得認(rèn)定的孤兒藥提供專門的科學(xué)建議）；（2）可享受藥品集中審批程序（企業(yè)可直接向EMA提交上市/有條件批準(zhǔn)申請，由此獲得的歐盟委員會建議或決議在所有歐盟國家均有效）；（3）上市后享有10年市場獨占權(quán)；（4）監(jiān)管活動費用減免（涉及方案協(xié)助、上市許可申請與核查、上市后變更申請和年費）。
君實生物首席醫(yī)學(xué)官Patricia Keegan博士表示：“繼美國FDA授予突破性療法和孤兒藥資格認(rèn)定之后，歐盟委員會也對特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌授予孤兒藥資格認(rèn)定，這讓我們備受鼓舞。鼻咽癌是一種侵襲性極強的惡性腫瘤，因其亞洲區(qū)域高發(fā)的特點，歐美國家在鼻咽癌創(chuàng)新療法開發(fā)方面較為緩慢。盡管新興的腫瘤免疫療法已在多個瘤種當(dāng)中取得了確證性的療效，但尚未有任何免疫檢查點抑制劑在歐美獲批用于鼻咽癌的治療。遵循‘立足中國，布局全球’的國際化戰(zhàn)略，君實生物已率先將免疫療法引入中國晚期鼻咽癌患者的治療，期待在不遠(yuǎn)的未來，這一創(chuàng)新療法也能讓歐美乃至全球患者獲益！”
特瑞普利單抗作為我國批準(zhǔn)上市的首個國產(chǎn)以PD-1為靶點的單抗藥物，獲得國家科技重大專項項目支持，并榮膺國家專利領(lǐng)域最高獎項“中國專利金獎”。該藥物至今已在全球（包括中國、美國、東南亞及歐洲等地）開展了覆蓋超過15個適應(yīng)癥的30多項由公司發(fā)起的臨床研究。
在鼻咽癌治療領(lǐng)域，君實生物已完成兩項關(guān)鍵注冊臨床試驗JUPITER-02（一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心III期臨床研究）和POLARIS-02（一項多中心、開放標(biāo)簽、II期臨床研究），貫穿了復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的一線至后線治療。相關(guān)研究結(jié)果多次獲得國際學(xué)界高度關(guān)注，曾以“重磅研究摘要”形式（#LBA2）入選美國臨床腫瘤學(xué)會年會（ASCO 2021）全體大會，榮登國際頂尖期刊《自然-醫(yī)學(xué)》雜志封面（Nature Medicine，影響因子：87.241），獲得《臨床腫瘤學(xué)雜志》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：50.717）在線發(fā)表。
基于上述兩項研究結(jié)果，特瑞普利單抗陸續(xù)受到中國和海外藥品監(jiān)管機構(gòu)認(rèn)可。2021年，特瑞普利單抗的兩項鼻咽癌新適應(yīng)癥獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，成為全球首個獲批鼻咽癌治療的免疫檢查點抑制劑。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也針對其鼻咽癌適應(yīng)癥授予2項突破性療法認(rèn)定和1項孤兒藥資格認(rèn)定，并于近期受理了該藥物重新提交的生物制品許可申請（BLA）。如若批準(zhǔn)，特瑞普利單抗也將成為美國首個且唯一用于鼻咽癌治療的腫瘤免疫藥物。
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