史錄文 北京大學醫藥管理國際研究中心 主任、教授
呂小蕾 博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局 黨委委員、常務副局長
三批臨床急需境外新藥名單的公布和新藥審評審批系列政策的實施，讓創新藥得以快速進入國內市場。政策帶來哪些影響、各方如何看待？讓我們來聽聽政府、企業、第三方機構等多方人士聲音。
快速審評審批提高藥品可及性
三批臨床急需境外新藥名單發布，是國家藥監局和衛健委根據醫療機構和公眾需求，組織相關臨床專家，遴選出來的。名單不斷更新和相關藥品快速獲批，是滿足患者需求、提高藥品可及性的重要保證。
名單相繼發布，也給市場一個信號，在某種程度上鼓勵企業針對這些藥品進行研發，包括后續配套的專門通道加快審評等政策，也為藥品的獲批上市提供便利。
其實，這幾批藥品名單的發布，也是我國藥品審評審批制度改革的一部分。2015年8月，國務院印發《關于藥品醫療器械審評審批制度的意見》，提出2016年底前消化完注冊申請積壓存量，2018年實現按規定時限審批、提高審評審批透明度等。從特殊審批的提出，到優先審評的確立，再到有條件批準的建立，我國新藥加快審評審批政策逐級演變，最直觀的體現便是藥品在國內上市的速度得到明顯提升。以前，創新藥進入國內的時間，一般比其在海外上市平均推遲8-10年。現在，這一時間差已經縮短至3-4年。
海外新藥上市速度加快，意味著企業時間成本的下降。如果一款藥，企業做研發要好多年，審評又要好多年，企業投入的各種成本也會隨之上漲，勢必會影響產品上市后的競爭優勢。藥品的上市，畢竟首先要由企業提出申報，藥品上市后能否快速將研發投入收回并實現經濟效益，是企業考量的關鍵因素，政府也做了大量的引導、推進、加快審評、加強技術指導和規范出臺等工作，讓企業愿意去做這些創新產品。
特許藥械使用跑出“加速度”
2013年2月28日，國務院批準設立海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，賦予“國九條”優惠政策，這是1.0版本；2019年9月，國家發改委等四部委聯合印發《關于支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》，我們把它稱為國九條的2.0版本；2021年9月，海南省藥監局、省衛健委、海口海關聯合發布《進一步優化監管服務支持海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區高質量發展若干措施》，進一步簡化臨床急需進口藥品醫療器械審批流程，優化審批模式，這是3.0版本。
總的來說，樂城的藥械政策已經從1.0版本升級到3.0版本，極大優化簡化了國外創新藥械產品引進的流程，從“一個患者批一次”的審批模式優化為批量審批模式，真正實現了“患者等藥械”到“藥械等患者”的轉變。截至目前，引進落地的國內未上市創新藥械已經超過210種。
受新冠肺炎疫情影響，越來越多原計劃赴海外就醫的患者選擇來到海南、來到樂城。2021年，單是使用特許藥械的患者數量就同比增長483%，已形成罕見病、腫瘤、眼科、聽障患者等固定患者群以及有醫美、康養需求的消費型醫療群體。
為了讓更多百姓用得起特藥，我們創新“醫保+商保”機制，在2020年推出海南自貿港樂城全球特藥險，海南居民僅需29元就能獲得最高100萬元的特藥保障，全國版39元起，這就較好解決了特藥從“可及性”到“可支付性”的問題。從去年開始，樂城特藥先后被納入北京、山西等多地的普惠健康保，今年還將走進全國更多省市。
求醫難、買藥難，是所有罕見病患者面前的兩座大山。近幾年，新藥不斷引進，有些得以快速開展臨床試驗，有些免臨床試驗直接提交上市申請，并獲得快速審批，這些都體現出政策對罕見病的傾斜。當然，路還很長，我們還要繼續努力。
丁潔 北京大學第一醫院兒科教授
生物類似藥的開發，“迫使”原研藥企業主動降價，多款跨國巨頭的進口藥物都在本土企業研發后，在國內市場有了明顯的價格下調，從而使廣大的中國患者受益。期待能有來自政策層面的連續性支持，有合理的市場空間，讓企業保有持續研發和生產的動力。
竇昌林 博安生物研發總裁兼首席運營官
罕見病用藥審批提速，給更多罕見病患者和他們的家庭帶來希望。針對罕見病藥物的快速審評審批政策，我們歡迎并支持，將繼續針對罕見病領域未被滿足的醫療需求，為罕見病患者提供創新、整合的治療方案，并與合作伙伴緊密合作，攜手戰勝罕見病。
周霞萍 諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區總裁
近幾年，國家對罕見病的關注及政策支持，為我國廣大罕見病患者逐漸解決了基本用藥問題，降低嚴重疾病對患者及家庭所帶來的傷害，也鼓勵了更多的藥企面向該領域進行布局。相信隨著國家的持續關注及支持，未來會有更多有效的治療手段造福罕見病患者。遠大醫藥
中國對創新藥的支持，大大激發了創新藥的研發熱情。然而，某些領域尤其是腫瘤領域的新藥研發，熱門靶點集中，同質化競爭激烈，必然造成研發資源的浪費。對此，建議相關部門及時發布預警信息，提高審批門檻，政策設計上引導差異化競爭，形成百花齊放、百家爭鳴的醫藥創新格局。正大天晴
本版采寫/新京報記者 張秀蘭 王卡拉 本版圖片/受訪者供圖
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