這兩日，一篇題為《一個父親的選擇：鋌而走險自制藥，還是等著孩子死去》的文章刷屏網(wǎng)絡(luò)。文中，高中學歷的徐偉為救兒子自學基因編輯、自制藥用級化合物治療罕見病的故事，引發(fā)眾多討論。今日（9月29日），當事人徐偉通過微博發(fā)文，感謝眾人的關(guān)心和鼓勵，回應化合物安全性問題，并求助專家與相關(guān)檢測機構(gòu)能夠提供支持與幫助。
根據(jù)《一個父親的選擇：鋌而走險自制藥，還是等著孩子死去》一文，徐偉的兒子小灝洋身患極其罕見的遺傳性疾病Menkes綜合癥。
文章提到，國際上，補充組氨酸銅常被用作對Menkes的對癥治療。在境外，這種簡單的化合物通常以院內(nèi)制劑的形式存在。國內(nèi)也有醫(yī)生曾試圖推動組氨酸銅作為院內(nèi)制劑，但囿于院內(nèi)試劑整體收緊、行政審批手續(xù)繁瑣、兒童注射液要求更加嚴格，最終不了了之。于是，大陸家長的常見選擇是，去中國臺灣和美國的醫(yī)院拿藥。
但是一場新冠疫情斷了境外就醫(yī)拿藥的渠道，徐偉開始走上危險重重的自制藥之路。
對于徐偉的嘗試，北京協(xié)和醫(yī)院原藥劑科主任張繼春表示了對于藥品安全性的擔心，“作為靜脈注射劑生產(chǎn)都是非常嚴格的，加的助溶劑是否是藥用規(guī)格，加的量都有嚴格規(guī)定，自己制作藥品誰也不會表態(tài)可以用。”聽聞這位父親的自制藥經(jīng)歷后，張繼春也感慨：“他能做到這一步，可以說是奇跡了”。與此同時，她同樣反復強調(diào)，這種方法，可以理解，卻不合規(guī)。作為個人，張繼春同情罕見病家庭的遭遇，而且也沒有治療方法，只能任由病人“死馬當活馬醫(yī)”。但從專業(yè)角度，她認為，不管是從藥物監(jiān)管還是臨床使用層面，都不會鼓勵這種行為。
組氨酸銅制備完成，徐偉將殘留的液體倒入培養(yǎng)皿做無菌檢驗（圖自“八點健聞”微信公眾號，陳鑫攝）
隨著這篇文章的廣泛傳播，今日，微博認證為“為救兒子自學基因編輯的父親 徐偉 ”的用戶@不負我時光 出面發(fā)聲，連發(fā)2條微博回應相關(guān)問題，并表達求助之意。
在第一條微博中，@不負我時光 感謝眾人對孩子病情的關(guān)心和鼓勵。
在第二條微博中，@不負我時光 先是集中回應了人們關(guān)心的一些問題。關(guān)于化合物安全性方面，@不負我時光 表示已根據(jù)藥典盡量達到環(huán)境的潔凈度，空間也用過氧乙酸滅菌過，空氣沉降菌與浮游菌都通過檢驗，制劑最終也通過了0.22um的過濾滅菌，并且所有原料均采用藥用級，最后也會通過TSA接種驗證無菌，鱟試劑檢測細菌內(nèi)毒素。關(guān)于孩子用藥后的相關(guān)狀況，@不負我時光 表示，化合物只能對兒子的病情起到緩解的作用，所以開始培養(yǎng)間充質(zhì)干細胞，希望通過干細胞更好的改善孩子的病情。
之后，@不負我時光 表達了求助之意。一方面，他表示，生物制劑的支原體、人源病毒、細胞表面標志物、端粒酶等相關(guān)的檢測費用昂貴，而孩子病了之后所有收入來源都斷了，加上搭建實驗室和研發(fā)后期的基因藥物，囊中羞澀，希望有相關(guān)的檢測機構(gòu)能夠提供一些幫助。
另一方面，@不負我時光 也希望能有專家提供支持，他稱自己對于AAV9載體的免疫問題和多次遞送問題還不是了解的很透徹，希望有相關(guān)的AAV載體專家能夠幫忙解答一些疑問。另外，他還想根據(jù)孩子突變位點設(shè)計prime editor的RNA，通過構(gòu)建質(zhì)粒體外驗證編輯效率，在此方面也希望有關(guān)的專家可以提供幫助。
最后，@不負我時光 再次表達了感謝之意，表示自己一路走來從來沒有聽到過這么多的鼓勵和支持，“我相信沒有什么困難是戰(zhàn)勝不了的，圖大于其細，圖難于其易，希望總是有的，孩子會好的！”
原標題：高中學歷父親回應救兒子自制藥：“兒子病重，你會冒險選擇自制藥嗎？”
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