作者： 郭晉暉
每到醫保藥品目錄調整的節點，藥企、患者和醫保部門三方的博弈就會變得微妙起來。今年走到風口浪尖上的是脊髓性肌萎縮癥(SMA)的治療藥物諾西那生鈉注射液。
在國家醫保局發布《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》（下稱“征求意見稿”）同一天，“一針藥賣70萬”這一SMA患兒家庭難以支付天價藥費的消息，也在網絡上引起廣泛關注。
諾西那生鈉注射液在業內被稱為“天價”進口藥，即使是在以昂貴著稱的罕見病藥品中，諾西那生鈉的價格也是排在前列的。《中國罕見病醫療保障城市報告2020》顯示，在6種兒童年治療費用超過百萬的、未納入醫保且無仿制藥可用的罕見病藥品中，諾西那生鈉用于兒童治療的費用以年209萬元居首位。
SMA患兒家屬的訴求是減輕藥費負擔，首先是希望這種藥能夠加入醫保。該藥的制造商渤健中國在之后的聲明中表示，公司一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。
根據渤健的聲明以及國家醫保局上述征求意見稿，諾西那生鈉符合申請參加今年醫保談判的條件，至于它能否入圍醫保談判的名單以及最終進入醫保目錄，還要看能否通過專家評審以及企業能否拿出“最有誠意”的價格。
必須引起關注的是，類似高價藥品的可及性并不會因為進入醫保而徹底解決，反而僅僅只是開始。作為乙類藥品，外加各地門診報銷政策的差異，天價藥在醫保內可報銷的比例有限，如果談判后價格依然非常高，醫保后自費的比例也并非所有家庭都能承受。
第一財經記者采訪的多位專家均表示，我國的經濟發展決定了，我國以“保基本”為基本原則的醫療保險制度難以獨立擔當罕見病患者的“藥神”。解決罕見病的醫療費用問題需要盡快建立一套包括基本醫療保險、大病救助、財政專項基金、社會援助等在內的用藥保障機制。
“天價藥”進醫保需要過幾關
8月10日，為期一周的國家醫保藥品目錄調整工作方案征求意見結束。根據征求意見稿，2020年藥品目錄調整工作已經進入準備階段，8月將發布企業申報指南。根據2020年藥品目錄調整范圍，符合條件的企業可以按規定向國家醫保中心提交必要的資料。對資料進行形式審查，并對通過形式審查的藥品進行公示。
征求意見稿列出的“可以納入2020年藥品目錄擬新增藥品范圍”包括，納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發申報兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經國家藥監部門批準上市的藥品等（含在此期間批準的新適應癥）。
根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件。
一位藥品經濟學專家對第一財經記者表示，從該藥企公布的情況來看，諾西那生鈉屬于臨床急需藥品，符合今年申報醫保目錄談判的條件，企業可以進行申報。國家醫保局也希望每種病都能在醫保目錄中找到治療藥品，由于現有醫保目錄中還沒有治療SMA的藥品，所以國家醫保局也非常關注諾西那生鈉。
然而，最終諾西那生鈉能否進入醫保目錄，至少還需要經過兩個關鍵步驟。
一是企業申報之后的專家評審階段，醫保局會組織評審專家進行評審，形成新增調入、直接調出、可以調出、調整限定支付范圍等4方面藥品的建議名單。二是競價談判時企業所報的價格是否在醫保局的評估價格范圍內。
第一財經記者了解到，在這個階段專家會討論藥品能夠滿足什么樣的臨床需求、效果如何，像諾西那生鈉這類藥品能夠治療之前無藥可醫的病，專家們會非常關注。但是，“在專家評審階段決定這個藥能否進入談判名單還要看它的價格，因為它實在是太貴了，專家們必須考慮各地醫保基金的承受力。”上述藥品經濟學家表示。
南開大學衛生經濟與醫療保障研究中心主任朱銘來表示，從社會保障的普惠性來說，罕見病及人群應該被納入醫保范疇，但這種病的受益人群比較少，而我國醫保局的基本原則是“廣覆蓋、保基本”，罕見病藥費高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本是非常高的，僅僅靠醫療保險基金顯然是無法承受的。
天津大學藥學院吳晶教授對第一財經表示：“我們不僅要考慮政策的水平公平性，還要考慮垂直公平性。比如說得了糖尿病的患者，治療費用可能一年一萬元，但如果得了肌肉萎縮癥等類似疾病，一年可能需要花100多萬元。那就一定會有參保人質疑，既然交同樣的保費，為什么后者的保障水平可以是前者的100倍以上？這是不是也意味著一種不公平？所以說我們的基本醫保一定要在這兩個公平性之間不斷權衡。”
罕見病藥進入醫保的最大阻礙
去年醫保目錄調整的一大亮點是優先考慮癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。波生坦、麥格司他等7個罕見病用藥談判成功，進入了醫保目錄乙類范圍，使肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病患者擺脫目錄內無藥可治的困境。
《中國罕見病醫療保障城市報告2020》顯示，在2019年國家醫保目錄更新后，目前共有38種罕見病藥物被納入國家醫保，涉及21種罕見病，其中9種享受甲類報銷。
報告稱，目前仍有25種已經上市的罕見病藥物未被納入國家醫保目錄，共涉及21種罕見病。其中，有12種藥物，涉及14種罕見病適應癥，在這12種藥物中，有6種藥物的年治療費用超過百萬元，且尚無仿制藥可用，患者面臨非常大的用藥負擔。
朱銘來表示，我國罕見病進醫保的談判也是剛剛起步，去年是從一些定價略便宜的藥品入手，但必須注意的是，進入醫保目錄并不意味著患者就可以免費了，乙類藥物的報銷比例是有限的。
第一財經記者也從知情人士處了解到，患者的可負擔性也是醫保局和專家評審在評估天價藥進醫保時的重要考量。如果定價過高的藥物進入目錄，患者的自負費用也不是每個家庭都能承受的。如果這些藥不進目錄，醫生可能不會給病人開；一旦進去，醫生如果開出來，自付的部分也可能會導致病人因病返貧，近年來這種情況屢見不鮮。
高價成為攔阻諾西那生鈉進入醫保的最大障礙。即使在9月的專家評審中，它能進入談判藥品名單，那么在10月的談判和競價階段，藥企就必須拿出醫保基金可承受范圍內的價格，才有可能進入2021年的醫保目錄。
在談判和競價階段，國家醫保局會組織測算專家通過基金測算、藥物經濟學等方法開展評估，并提出評估意見。談判專家根據評估意見與企業開展談判或競價，確定全國統一的醫保支付標準，同步明確管理政策。
在吳晶教授看來，解決罕見病的支付難題必須要建立一個多層次的醫療保障支付體系，基本醫保只出它應該出的基本部分，其他可以通過專項基金、社會救助等多渠道來共同解決，將這套完整的體系建立并銜接起來，個人支付的費用控制在五六萬一位，罕見病的問題才能解決。
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